Системная склеродермия, трансплантация стволовых клеток

АУТОЛОГИЧНАЯ ТРАНСПЛАНТАЦИЯ СТВОЛОВЫХ КЛЕТОК ПРИ ТЯЖЕЛОЙ СИСТЕМНОЙ СКЛЕРОДЕРМИИ

J. van Laar и соавт.,
33 rd EBMT, 2007 г.

Высокодозная иммуносупрессивная терапия с трансплантацией стволовых гемопоэтических клеток является новым методом лечения больных с тяжелой склеродермией. В предыдущих исследованиях был продемонстрирован продолжительный лечебный эффект у больных склеродермией, сохранявшийся более 3 лет после трансплантации стволовых гемопоэтических клеток.

ASTIS (autologous stem cell transplantation international scleroderma trial) - проспективное контролируемое рандомизированное исследование, целью которого является сравнение эффективности и безопасности 2-х программ лечения склеродермии с высоким риском развития органной недостаточности или ранней смертности:

I. Высокодозной иммуносупрессивной терапии с трансплантацией стволовых гемопоэтических клеток
II. Ежемесячного введения циклофосфамида.

Кроме определения эффективности высокодозной иммуносупрессивной терапии с трансплантацией стволовых гемопоэтических клеток изучали предикторы клинического ответа.

В исследование были включены больные с диффузной формой склеродермии, ранними проявлениями активности ± вовлечение органов-мишеней. Больные рандомизировались по двум веткам. Одним пациентам выполнялась трансплантация стволовых гемопоэтических клеток (мобилизация стволовых клеток циклофосфамидом, кондиционирование циклофосфамидом +АТГ). Другая часть больных (контрольная группа) получала в/в циклофосфамид 750 мг/м2 ежемесячно в течение 12 месяцев. Оценивали бессобытийную выживаемость, время до летального исхода или до развития органной недостаточности.

С октября 2006 года в исследование было включено 80 больных из 20 европейских центров: 34 мужчины и 46 женщин, средний возраст которых составил 43 года, со средней продолжительностью склеродермии 1,8 года, средним значением VC -81 % и средним значением DLCO 59%. 38 больным была проведена трансплантация стволовых клеток, 42 получили лечение циклофосфамидом. Не было отмечено непредусмотренного уровня токсичности ни в одной из групп при медиане наблюдения 23 месяца (диапазон 1-54). В настоящее время исследование ASTIS продолжается.

J. van Laar, D. Farge, C. Bocelli-Tyndall et al. Autologous stem cell transplantation for severe systemic sclerosis: update on the ASTIS-trial// Bone Marrow Transplantation, Vol. 39, Supl. 1, p. 96.