Национальный медико-хирургический центр им. Н.И.Пирогова

КЛИНИКА ГЕМАТОЛОГИИ И КЛЕТОЧНОЙ ТЕРАПИИ
им. А.А.МАКСИМОВА

Заболевания

Информация для пациентов


БОЛЕЗНИ КРОВИ

Острые лейкозы
Лимфомы
Лимфогранулематоз
Множественная миелома
Тромбоцитопения
Тромбоцитоз
Анемии
Полицитемия
Хронический лимфолейкоз
Слабость

БОЛЕЗНИ НЕРВНОЙ СИСТЕМЫ

Рассеянный склероз


РЕВМАТИЧЕСКИЕ
ЗАБОЛЕВАНИЯ

Ревматоидный артрит
Системная красная волчанка

ОНКОЛОГИЧЕСКИЕ ЗАБОЛЕВАНИЯ

Рак легкого
Слабость

Словарь медицинских терминов



Национальный медико-хирургический центр им. Н.И.Пирогова
Национальный медико-хирургический центр им. Н.И.Пирогова

Межнациональный центр исследования качества жизни
Межнациональный центр исследования качества жизни




Лимфомы - лекарственная терапия   Лимфомы - лекарственная терапия

Таргетная терапия BRAF при рецидивах и рефрактерных формах волосато-клеточного лейкоза

E. Tiacci

NEJM, September 9, 2015 doi: 10.1056/NEJMoa1506583

Введение
Мутация BRAF V600E нередко выявляется при волосато-клеточном лейкозе (ВКЛ). В исследовании оценивалась безопасность и эффективность перорального BRAF ингибитора вемирафениба у пациентов с ВКЛ, у которых был диагностирован рецидив или рефрактерность после лечения пуриновыми аналогами.

Пациенты и методы
В исследовании 2 фазы приняли участие пациенты из двух центров (Италия и США), которым назначался вемирафениб в дозе 960 мг дважды в день. Медиана продолжительности лечения составила 16 недель для центра в Италии и 18 недель для центра в США.
Первичными конечными точками были частота достижения полного ответа (Италия) и частота достижения общего ответа (США). В США в исследовании приняли участи 28 пациентов (набор завершен). В Италии к апрелю 2013 года набор еще продолжался (26 из запланированных 36 пациентов).

Результаты
Частота общего ответа составила 96% (25 из 26 пациентов у которых могла быть проведена оценка) при медиане наблюдение 8 месяцев в Италии и 100% (24 из 24 пациента) при медиане наблюдения 12 недель в США. Частота достижения полного ответа составила 35% (9 из 26 пациентов) и 42% (10 из 24 пациентов) в двух исследованиях соответственно. В Италии при медиане наблюдения 23 месяца медиана безрецидивной выживаемости составила 19 месяцев для пациентов с полным ответом и 6 месяцев с частичным ответом.
Медиана выживаемости без лечения составляла 26 и 18 месяцев соответственно. В США 1-летняя безрецидивная выживаемость составила 73% и общая выживаемость – 91%. Кожная сыпь, артралгии и артриты, регистрировались как связанные с препаратом нежелательные явления 1-2 степени и явления, наиболее часто приводящие к редукции дозы.
Вторичные кожные опухоли (пролеченные оперативно) диагностированы у 7 из 50 пациентов. Частая персистенция фосфорилированных ERK-позитивных лейкемических клеток в костном мозге в конце терапии позволяли предположить MEK и ERK-опосредованный механизм резистентности.

Выводы
Короткий пероральный курс вемурафениба характеризовался высокой эффективностью у пациентов с рецидивом и рефрактерной формой ВКЛ.

Enrico Tiacci, M.D., Jae H. Park, M.D., Luca De Carolis, M.D., Stephen S. Chung, M.D., Alessandro Broccoli, M.D., Sasinya Scott, M.P.H., Francesco Zaja, M.D., Sean Devlin, Ph.D., Alessandro Pulsoni, M.D., Young R. Chung, M.S., Michele Cimminiello, M.D., Eunhee Kim, Ph.D., Davide Rossi, M.D., Richard M. Stone, M.D., Giovanna Motta, M.D., Alan Saven, M.D., Marzia Varettoni, M.D., Jessica K. Altman, M.D., Antonella Anastasia, M.D., Michael R. Grever, M.D., Achille Ambrosetti, M.D., Kanti R. Rai, M.D., Vincenzo Fraticelli, M.D., Mario E. Lacouture, M.D., Angelo M. Carella, M.D., Ross L. Levine, M.D., Pietro Leoni, M.D., Alessandro Rambaldi, M.D., Franca Falzetti, M.D., Stefano Ascani, M.D., Monia Capponi, M.D., Maria P. Martelli, M.D., Christopher Y. Park, M.D., Ph.D., Stefano A. Pileri, M.D., Neal Rosen, M.D., Ph.D., Robin Foa, M.D., Michael F. Berger, Ph.D., Pier L. Zinzani, M.D., Omar Abdel-Wahab, M.D., Brunangelo Falini, M.D., and Martin S. Tallman, M.D.

Targeting Mutant BRAF in Relapsed or Refractory Hairy-Cell Leukemia

September 9, 2015DOI: 10.1056/NEJMoa1506583

Клиника гематологии и клеточной терапии им. А.А.Максимова.

105203, Москва, ул. Нижняя Первомайская, 70.
Запись на консультацию с диагнозом Рассеянный склероз
  e-mail:info@gemclinic.ru

© Создание недорогих сайтов


Яндекс цитирования