Клиническая эффективность и профиль симптомов у пациентов с рассеянным склерозом после аутологичной трансплантации стволовых кроветворных клеток

Высокодозная иммуносупрессивная терапия с трансплантацией стволовых кроветворных клеток является новым эффективным методом лечения рассеянного склероза.
Целью данного исследования являлось оценить клиническую эффективность и профиль симптомов у пациентов с рассеянным склерозом после аутологичной трансплантации стволовых кроветворных клеток.

В исследование было включено 52 пациента с рассеянным склерозом (20 - мужчины, 32 - женщины; средний возраст - 32,4 года). Первично-прогрессирующий рассеянный склероз диагностирован у 8 больных, вторично-прогрессирующий - у 15 больных, ремиттирующий - у 29 пациентов.
Среднее значение индекса EDSS до трансплантации стволовых кроветворных клеток составило 4,0 балла. Оценка симптомов и неврологическое обследование проводилось до трансплантации, при выписке из стационара, через 3, 6, 9, 12 мес. в течение 1-го года, в последующем каждые 6 мес. Все пациенты заполняли опросник оценки симптомов новой генерации для больных рассеянным склерозом (Comprehensive Symptom Profile in MS Patients, Novik A. et al, 2010). Средняя длительность периода наблюдения составила 18 месяцев.
У всех пациентов был зарегистрирован ответ на лечение на основании индекса EDSS через 6 мес. после трансплантации стволовых кроветворных клеток.
При длительном наблюдении улучшение зарегистрировано у 40%, стабилизация - у 56%, ухудшение - у 4% пациентов.
До трансплантации все пациенты испытывали, по крайней мере, 1 симптом, 56% пациентов испытывали более 20 симптомов, 79% из которых были умеренной или значительной степени выраженности. После трансплантации было зарегистрировано значительное снижение выраженности большинства симптомов. Через 3 и 6 мес. после трансплантации стволовых клеток было отмечено снижение выраженности 30 и 22 симптомов соответственно (p<0,05).
При длительном наблюдении, выраженность 18 симптомов была значительно ниже, чем до трансплантации, значительно уменьшилось количество пациентов, испытывающих симптомы умеренной или значительной степени выраженности (p<0,05).
Полученные результаты свидетельствуют о высокой клинической эффективности трансплантации стволовых кроветворных клеток при рассеянном склерозе. Наряду с традиционной клинической оценкой, мониторинг симптомов является важной составляющей в оценке результатов лечения больных рассеянным склерозом.