Рассеянный склероз, трансплантация стволовых клеток.

Клиническая эффективность аутологичной трансплантации кроветворных стволовых клеток при ремиттирующем рассеянном склерозе

Burt RK. et al.
JAMA, январь 2015.

Современная иммуномодулирующая терапия не позволяет остановить или замедлить прогрессирование инвалидизации и нарастание неврологического дефицита при ремиттирующем рассеянном склерозе.

Целью исследования являлось оценить клиническую эффективность высокодозной иммуносупрессивной терапии с трансплантацией кроветворных стволовых клеток при ремиттирующем рассеянном склерозе. В исследование включено 145 пациентов. Пациенты получили высокодозную иммуносупресисвную терапию циклофосфамидом в дозе 200 мг/кг в комбинации с тимоглобулином (129 пациентов) или алемтузумабом (22 пациента) и последующей реинфузией кроветворных стволовых клеток (не обработанных методом магнитного сортинга).

Медиана периода наблюдения составила 2 года. Медиана индекса инвалидизации EDSS в группе уменьшилась с 4,0 до 3,0 баллов через 2 года и до 2,5 баллов через 4 года после трансплантации. Значительное улучшение (более 1, 0 балла по шкале EDSS) отмечено у 41 (61%) пациента через 2 года и у 23 (79%) пациентов через 4 года после трансплантации. 4-х летняя выживаемость без прогрессирования заболевания и безрецидивная выживаемость составила 87% и 80% соответственно.

Авторами также отмечено значительное улучшение в неврологическом статусе по шкалам NRS (Neurological Rating Scale) и MSFS (Multiple Sclerosis Functional Composite) и параметрах качества жизни по опроснику SF-36. Также зарегистрировано снижение объема очагов демиелинизации в режиме Т2 при магнитно-резонансной томографии до, и через 4 года после трансплантации (медиана 8,57 и 5,74 см3 соответственно). Не было зарегистрировано летальных исходов и тяжелых неконтролируемых осложнений.

Полученные результаты свидетельствуют о высокой эффективности и безопасности трансплантации кроветворных стволовых клеток при ремиттирующем рассеянном склерозе. У большинства пациентов зарегистрировано улучшение в неврологическом статусе, магнитно-резонансной томографии и параметрах качества жизни.