Рассеянный склероз, трансплантация стволовых клеток.

Отдаленные результаты трансплантации аутологичных кроветворных стволовых клеток с использованием режима кондиционирования сниженной интенсивности при рассеянном склерозе: клинический ответ и оценки, данные пациентом.

Ю.Л. Шевченко и соавт.
Ann Hematol, 25th February, 2015 (перевод)

Высокодозная иммуносупрессивная терапия с аутологичной трансплантацией кроветворных стволовых клеток– новый эффективный метод лечения рассеянного склероза.

В данной публикации представлены результаты комплексной оценки клинической эффективности и оценок, данных пациентом у больных с рассеянным склерозом до и в разные сроки после трансплантации с использованием режима сниженной интенсивности BEAM-like.

Также проведена оценка безопасности данной программы лечения. В исследование включено 99 пациентов, средний возраст – 35 лет, мужчины/женщины – 39/60. Медиана индекса инвалидизации по шкале EDSS до трансплантации – 3,5 балла. 43 пациента имели ремитирующий рассеянный склероз (РРС), 56 – прогрессирующий рассеянный склероз (ПРС).

Для оценки клинической эффективности использовались индекс EDSS и данные МРТ. Для оценки качества жизни использовали общий опросник RAND SF-36. Процедура мобилизации и трансплантации хорошо переносилась больными.

Кумулятивная вероятность прогрессирования в течение 8 лет после трансплантации составила 16,7%. Бессобытийная выживаемость при медиане периода наблюдения 48,9 мес. в общей группе составила 80% (83,3 при РРС и 75,5 при ПРС).

У пациентов без прогрессирования заболевания не было выявлено активных, новых и увеличения размеров старых очагов при МРТ. После трасплантации отмечено значительное улучшение параметров качества жизни у подавляющего большинства пациентов.

Таким образом, с помощью оценки клинического ответа и параметров качества жизни, продемонстрирована высокая эффективности и безопасность лимфоаблативного протокола BEAM-like у пациентов с рассеянным склерозом.